德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克代码：KPTI）近日宣布，计划于2026年8月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求通过加速批准途径批准塞利尼索联合芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者，并将在提交申请时请求优先审评。该计划是在Karyopharm与FDA进行积极沟通后制定的。FDA的书面反馈指出，第24周脾脏体积缩小≥35%（SVR35）有望符合“合理可能预测总生存期的替代终点”标准，可用于支持加速批准申请。

此次申报将基于塞利尼索联合芦可替尼治疗MF患者的Ⅲ期SENTRY研究（又称XPORT-MF-034研究）结果。研究显示，与安慰剂联合芦可替尼相比，塞利尼索联合芦可替尼在第24周SVR35方面取得具有统计学显著性的改善，并展现出快速、深入且持久的脾脏缓解、积极的总生存期信号、变异等位基因频率下降及整体安全性数据。Karyopharm计划使用该研究长期随访获得的总生存期数据验证临床获益。

SENTRY研究（XPORT-MF-034；NCT）是一项Ⅲ期临床研究，共纳入353例血小板计数＞100×10⁹/L、既往未接受过JAK抑制剂治疗的MF患者，旨在评估每周一次60 mg塞利尼索联合芦可替尼与安慰剂联合芦可替尼的疗效和安全性。患者以2:1的比例随机分配至塞利尼索联合治疗组和对照组。该研究的共同主要终点为第24周脾脏体积缩小≥35%（SVR35）的患者比例，以及24周内绝对总症状评分（Abs-TSS）较基线的平均变化。研究结果已在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同期发表于同行评议期刊《Journal of Clinical Oncology》；相关结果亦在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上报告，并获评为大会六项最佳摘要之一。

MF是一种罕见的血液肿瘤，目前有芦可替尼等JAK抑制剂作为标准治疗方案，但使用最常用的JAK抑制剂治疗的患者常需要输血，并且超过30%的患者会因贫血而停止治疗¹，临床亟需更有效的联合治疗方案。一旦该联合疗法获FDA批准上市，将具备相当可观的市场潜力。

自2017年起与Karyopharm建立深度合作关系以来，德琪医药已实现希维奥（塞利尼索片）在大中华区（中国大陆、中国台湾、中国香港、中国澳门）、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、印度尼西亚和澳大利亚获批上市，并在其中5个市场（中国大陆、中国台湾、澳大利亚、韩国和新加坡）获得医保收录。

关于德琪医药   

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港交易所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的全球领先生物技术企业，专注于开发针对重大未满足医疗需求的同类首款及同类最优疗法。德琪医药的研发管线包含多款从临床前延展至商业化阶段，重点在研候选药物包括ATG-022（CLDN18.2 抗体偶联药物）、ATG-037（口服CD73抑制剂）、ATG-101（PD-L1 x 4-1BB双特异性抗体）、ATG-125（B7-H3 x PD-L1双特异性抗体偶联药物）、ATG-207（αCD3-TGF-β双功能融合蛋白），以及多个德琪医药自主研发的AnTenGager平台开发的T细胞衔接器（TCE）项目。

AnTenGager是德琪医药自主研发的第二代TCE平台，具备“2+1”二价结合结构，可靶向低表达靶点，同时融合空间位阻遮蔽技术和具有快速结合/解离动力学的自主CD3序列，以降低细胞因子释放综合征（CRS）风险并提升疗效。这些技术优势使该平台在自身免疫性疾病、实体瘤和血液瘤领域具有广泛的应用前景，在研管线靶点包括CD19 x CD3（ATG-201 - B细胞介导的自身免疫性疾病；已与优时比[UCB]达成全球独家授权协议）、CDH6 x CD3（ATG-106 - 卵巢癌、肾癌；已与MPM BioImpact创立的K2 Therapeutics达成独家授权协议）、ALPPL2 x CD3（ATG-112 - 妇科肿瘤、消化系统肿瘤、膀胱癌和非小细胞肺癌）、LY6G6D x CD3（ATG-110 - 微卫星稳定结直肠癌）、GPRC5D x CD3（ATG-021 - 多发性骨髓瘤）、LILRB4 x CD3（ATG-102 - 急性骨髓性白血病和慢性骨髓性单核细胞白血病）以及FLT3 x CD3（ATG-107 - 急性骨髓性白血病）。

目前，德琪医药已在美国及多个亚太市场获得33个临床批件（IND），并在10个亚太市场获得新药上市申请（NDA）批准。其首款商业化产品希维奥（塞利尼索片）已获得中国大陆、中国台湾、中国香港、中国澳门、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、印度尼西亚和澳大利亚的新药上市批准，并在其中5个市场（中国大陆、中国台湾、澳大利亚、韩国和新加坡）实现医保收录。

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参考文献

1.Palandri, F., Palumbo, G.A., Elli, E.M. et al. Ruxolitinib discontinuation syndrome: incidence, risk factors, and management in 251 patients with myelofibrosis. Blood Cancer J. 11, 4 (2021).