复星医药自研创新药复迈宁成人Ⅰ型神经纤维瘤病适应症获批实现全年龄段患者治疗覆盖

2026-09-04 18:09

内容来源：复星医药

2026年9月3日，复星医药宣布，自主研发的 MEK1/2 抑制剂复迈宁（芦沃美替尼片）获国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。此次新适应症获批，标志着这款国产原研创新药在NF1适应症领域实现全年龄患者覆盖，为国内成人NF1‑PN患者带来全新治疗选择。

在此之前，复迈宁已在中国境内获批三项适应症：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者；2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者。本次成人NF1‑PN适应症获批，完成NF1人群从儿童青少年到成人的治疗闭环。

Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引发的常染色体显性遗传病，全球新生儿发病率约为1/3000，其中30%‑60%患者会出现丛状神经纤维瘤（PN），可造成疼痛、器官功能障碍、面部及其他部位畸形。既往成人NF1‑PN的治疗选择极为受限，主要依靠手术，但病灶难以彻底清除、复发率高，难以实现长期疾病控制，反复手术也给患者生活质量、家庭照护带来沉重负担，对于无法手术的成人NF1-PN患者治疗手段有限，国内成人NF1‑PN领域存在巨大未满足临床需求。

复迈宁是复星医药自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂，通过精准阻断MAPK信号通路异常激活，抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡，为MAPK通路驱动的NF1‑PN等疾病提供靶向治疗新方案。在针对成人 NF1‑PN 患者开展的随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期临床研究中，该研究共入组167名成年患者，以2:1的比例随机分配，其中112例接受复迈宁治疗，经盲态独立评审委员会（BICR）评估复迈宁组的确认的客观缓解率（ORR）达 43.8%，中位起效时间3.9个月。同时可有效改善肿瘤相关疼痛，实现肿瘤病灶缩小与临床症状双重获益；药物不良反应多为1‑2级，整体安全性可控，为无法手术患者提供新的治疗选择^[1]。

芦沃美替尼是中国首个自主研发用于治疗Ⅰ型神经纤维瘤的靶向药物。同时，该药物也是目前国内唯一同时覆盖朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）、Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）两大罕见病，并且实现儿童至成人全年龄段治疗覆盖的创新药。差异化产品定位与扎实临床数据，确立其在国内罕见病精准治疗领域的重要价值。截至目前，芦沃美替尼相关研究累计发表超20项学术全文及国际大会摘要，研究成果获得国内外学术界广泛认可。

此外，复星医药持续推进该药物多元化研发布局，多条新适应症管线稳步推进，包括用于治疗儿童低级别脑胶质瘤处于Ⅲ期临床试验阶段；用于治疗颅外动静脉畸形处于Ⅱ期临床试验阶段；以及联合安罗替尼用于治疗鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）处于Ⅱ期临床试验阶段。

作为复星医药深耕罕见病与精准肿瘤赛道的核心自研成果，复迈宁成人NF1适应症获批进一步强化公司在国内罕见病靶向治疗领域的创新优势。未来，公司将继续聚焦临床未满足需求，加快创新药物研发转化，推动更多国产创新药惠及广大患者。

[1] Li W, et al. Luvometinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Presented at: 2026 ASCO Annual Meeting; May 29-June 2, 2026. Abstract