这一举措出台之际，FDA经历了动荡的一年。在前FDA局长马蒂·马卡里任内，数款罕见病药物意外遭到拒绝或审批延期。马卡里于5月离开FDA。相关事件引发国会调查，药企向白宫提出申诉，患者团体也对此表示反对。

FDA高级官员在接受采访时否认该倡议与此前的争议有关。他们表示，这是FDA持续改善罕见病药物研发流程的一项工作，而随着罕见病药物在FDA批准药物中所占比例不断提高，这项工作显得更加重要。

负责监管细胞和基因疗法的FDA生物制品评估与研究中心的负责人Karim Mikhail表示：“这是一次真正旨在改变我们审评罕见病药物方式的行动。”

据悉，新框架旨在让患者能够在更早阶段以及整个药物研发和审评过程中的各个关键节点提供意见。同时，该框架也希望在监管决策方面，为药物开发商提供更大的明确性和一致性。FDA在一份声明中表示，该框架应当考虑到罕见病的特殊性质，以及在这种情况下能够合理获得哪些证据。

目前，患者通常是在药物进入审批阶段、临床试验已经结束且FDA审评人员基本完成工作之后，才会通过咨询委员会发表意见。与此同时，药企也可能在药物测试上投入大量资源，最终却因为FDA要求哪些数据才能获得批准的问题而与监管机构产生分歧。

FDA罕见病战略副主任Amy Comstock Rick表示，FDA官员应该在整个过程中“始终向药物开发商明确说明要求”。她补充称：“不应该出现意外情况。”

据FDA数据显示，美国约有3000万人患有罕见病。截至2025年，在已被确认的7000至1万种罕见病中，只有约5%拥有获得FDA批准的治疗方法。该新倡议将于10月28日举行一场会议正式启动，届时将听取患者团体、疾病倡导组织、行业以及其他相关方的意见。

这一行动的范围远大于马卡里任内启动的一项早期倡议——所谓的“合理机制”审批路径。该倡议主要针对最为罕见的疾病，即患者人数仅有个位数的疾病。

FDA药品评估与研究中心主任Michael Davis表示，新框架不会采取自上而下的方式，而是希望纳入FDA普通工作人员的意见。他表示：“我们确实希望以正确的方式推进这项倡议。”

FDA官员在采访中表示，这项倡议最终可能形成正式指导文件或监管规定。从内部目标来看，FDA希望在明年2月之前提出初步建议，不过这一时间表可能会根据收到的反馈进行调整。

自马卡里离任以来，FDA一直没有正式的长期负责人。白宫政策顾问Heidi Overton获提名领导FDA，目前其提名仍在等待参议院审议。上个月，Karim Mikhail和Michael Davis被宣布正式担任各自监管中心的负责人。